GA001 注射液扩大准入政策

一、政策目的与理念

　　健达九州（北京）生物科技有限公司致力于开发变革性治疗方案，以帮助患有视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，简称 RP）的患者——这一疾病存在显著未被满足的医疗需求。GA001 注射液是一种研究性药物，为腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）载体介导的玻璃体腔内注射型光遗传基因疗法，正在研究其改善晚期 RP 患者视觉功能相关指标的潜在可能性。

　　GA001 代表了一种全新的、基因无关治疗策略。与目前已批准的、仅限特定基因亚型（如 RPE65 相关 RP）适用的基因疗法不同，GA001 采用 AAV 载体递送光敏蛋白，旨在使残存的视网膜内层细胞获得光敏感性，为缺乏满意治疗选择的晚期 RP 患者提供一种研究性治疗路径。

　　秉承公司的使命，健达九州（北京）生物科技有限公司支持在无满意替代治疗方案、且患者无法参与临床试验的情况下，以负责任的方式 为患有严重或危及生命疾病的患者提供研究性药物的使用机会。

　　本《扩大准入政策》阐述了公司在临床研究之外评估和受理 GA001 注射液使用申请的总体框架。

二、政策适用范围与声明

　　本政策适用于 GA001 注射液，该产品尚未获得任何监管机构的上市批准，当前仍处于临床研究阶段。

　　本政策适用于全球范围。然而，研究性药物在实际使用中，必须遵守当地适用的法律法规，并在必要时获得国家药品监管机构的批准（如有要求），以及独立伦理委员会或机构审查委员会的同意。

三、申请及处理程序

　　具备合法执业资格的医生可联系健达九州（北京）生物科技有限公司，发起有关 GA001 注射液扩大准入使用的讨论。

　　在正式提交申请前，医生应确认患者符合以下条件：诊断为晚期 RP（例如最佳矫正视力 ≥1.9 LogMAR），且保留足够数量的视网膜神经节细胞。

　　公司将对每一份申请进行个案评估，综合考虑以下因素：

　　（一）可获得的非临床和临床研究数据（包括已在中国完成的研究者发起试验结果）；

　　（二）患者的具体病情；

　　（三）适用的监管要求。

　　公司将在收到完整申请后 5 个工作日内 确认收到，并在 15 个自然日内 提供实质性答复。

　　如扩大准入获批，主治医生必须具备合法行医资格，并同意遵守公司及监管要求，包括但不限于：

　　1. 不良事件安全性报告；

　　2. 药品的正确储存与管理；

　　3. 患者用药过程监测；

　　4. 用药结果的及时报告。

四、申请提交方式

　　具备合法执业资格的医生可代表患者提交 GA001 注射液的扩大准入申请。

　　申请可通过以下方式递交至健达九州（北京）生物科技有限公司：

　　- 电子邮箱：expandedaccess@genans.cn

　    - 电话： +86-10-69738028

　　建议医生在申请时提供与患者相关的医疗病史及申请理由。申请内容应包括：

　　（一）患者诊断信息；

　　（二）既往治疗历史；

　　（三）申请使用 GA001 注射液的医学依据与必要性说明。

五、评估的一般标准

　　每一份扩大准入申请均将由公司基于个案进行客观、公正的评估，主要依据以下标准：

（一）疾病严重程度与适用性

　　患者应符合 FDA 授予快速通道认定中描述的晚期视网膜色素变性特征：

通常表现为最佳矫正视力（BCVA）≥1.9 LogMAR（仅能数指或更差），提示光感受器大部分丧失，但视网膜内层结构（如神经节细胞）仍保持活性。

（二）缺乏可比或满意的替代治疗

　　目前尚无获批疗法可恢复晚期 RP 患者的视觉功能。唯一已批准的基因治疗药物 voretigene neparvovec（Luxturna） 仅适用于约 1–6% 存在 双等位基因 RPE65 突变 的 RP 患者。

　　常规治疗（如维生素 A 补充）仅能轻微延缓疾病进展，无法恢复视觉功能。视网膜假体（如 Argus® II）项目已终止，且其提供的视觉改善十分有限。

　　因此，对于适用于不同基因突变背景的晚期 RP 研究性治疗路径，仍存在显著的未被满足需求，而 GA001 注射液正在就该方向开展研究。

（三）可获得的获益–风险相关信息

　　基于中国正在进行的研究者发起试验（IIT，方案号 GA001-2023-IIT）及非临床研究数据，相关证据将作为公司对扩大准入申请进行个案评估的参考依据。早期临床观察中，部分受试者在光感知、视力及移动能力等视觉功能相关指标方面观察到探索性变化。

　　截至相关数据截止时点，尚未报告与治疗相关的严重不良事件；但 GA001 注射液的安全性和有效性尚未确定，仍需进一步临床研究评价。

（四）药品供应的可行性

　　公司拥有充足的研究性药物供应，以支持合理数量的同情用药申请，不会影响计划中的 GA001-202506 号 II 期关键性研究 的入组、给药及监管进程。

　　对于不符合上述标准的申请，公司可能予以拒绝，并以书面形式向申请医生说明理由。

六、联系方式

　　如需了解更多关于 GA001 注射液扩大准入的相关信息，或提交同情用药申请，请通过以下方式联系健达九州（北京）生物科技有限公司：

　　公司名称： 健达九州（北京）生物科技有限公司

　　地址： 北京市昌平区生命科学园学智路8号院3号楼3层301室

　　电话： +86-10-69738028

　　电子邮箱： expandedaccess@genans.cn

　　公司网站： http://www.genansco.com